メディカル探索者のブログ

「核酸医薬・RNA関連」の記事を連載中です。

●「★」1つは一般の方も対象とした記事です。

●薬物動態（薬物動態パラメータ）を理解するための基本的な解説を一通り書き終えました。 ⇒ 解説付きリスト

●臨床試験の論文・添付文書等を理解するための基本的な解説 ⇒ 解説付きリスト

●以下の一般向けシリーズはとりあえず完結しています。

・「疾患と薬/薬の開発」シリーズについて ⇒ 解説付きリスト

・「血中濃度」シリーズについて ⇒ 解説付きリスト

新着記事一覧

随分と時間が空いてしまいまして、核酸医薬について何を書いてきたのかも忘れてしまっていましたが、以前の記事を見返しながら、新たな記事を書いていこうと思います。これまでは核酸医薬のアンチセンスについて、 …

前回は、リアルワールドデータの群間比較を行う際に有用な手法として、プロペンシティスコアマッチングについて説明しました。プロペンシティスコアマッチングは、患者背景をプロペンシティスコア（PS）として数 …

2023年最初の記事になりますが、本題である核酸医薬から外れて、臨床に関する記事を1つ書きました。（核酸医薬の記事は、GW明けくらいに再開したいとは考えていますが、ちょっと未定です・・・）バタバタ …

また大分時間が空いてしまいすみません。今回は、脊髄性筋委縮症（SMA）に対するスプライシング制御型アンチセンスについて紹介します。脊髄性筋委縮症（SMA）は筋力の低下や筋肉の委縮が進行していく疾患 …

これまで2回にわたりスプライシングの基本的な内容について説明してきましたが、それを踏まえてスプライシング制御型アンチセンスの話に入っていきます。今回は、筋ジストロフィーに対するスプライシング制御型ア …

大分時間が空いてしまい、すみません。今回は、スプライシング異常と疾患についてです。本題に入る前に、遺伝子変異について説明します。遺伝子であるDNAはタンパク質の設計図であり、A、T、G、Cの4つ …

今回からスプライシング制御型アンチセンスの話に入っていきます。アンチセンスの前に、まずは「スプライシング」の全体的な話をしていきたいと思います。（スプライシングはRNAの一般的な話ですので[★★] …

今回はアンチセンスの化学修飾について説明します。（化学修飾はRNaseH依存型アンチセンスのみでなく、スプライシング制御型も含めた全体的な話となります）核酸は生体内で分解されやすいものとして知られ …

前回はRNaseH依存型アンチセンスの概要を説明しました。アンチセンスは20塩基程度の短い配列が設計されて用いられるのですが、この配列はどのような点に注意して決められるのでしょうか？今回はその配列 …

なかなか記事が書けずにすみません。核酸医薬の中で、まずはアンチセンスについて紹介していきたいと思います。アンチセンスには、大きく分けて2つのタイプがあり、一つは生体内のRNaseHというRNAを切 …