「 核酸医薬・RNA関連 」 一覧

昨年9月以来の投稿になってしまいました。 2024年10月にmicroRNAを発見した2人の研究者、ビクター・アンブロス博士とゲイリー・ラブカン博士がノーベル生理学・医学賞を受賞しましたが、バタバタす …

※一部修正しました（Miravirsen、MRX34は開発中止された薬剤である旨を記載しました）（2025/3/2）前回はmicroRNAを標的とした創薬の全体像と、microRNA枯渇に対する創薬に …

※一部修正しました（MRX34は開発中止された薬剤である旨を記載しました）（2025/3/2） 前回はmicroRNAの疾患への関与について、特にがんについて取り上げました。 その中で、特定のmicr …

※一部修正しました（MRX34は開発中止された薬剤である旨を記載しました）（2025/3/2） microRNAはタンパク質をコードしていないノンコーディングRNA（ncRNA）の一種であり、RNAi …

前回からsiRNA（small interfering RNA）、RNAi（RNA interference、RNA干渉）の内容に入りました。 siRNA医薬は核酸医薬として開発が進められているもので …

随分と時間が空いてしまいまして、核酸医薬について何を書いてきたのかも忘れてしまっていましたが、以前の記事を見返しながら、新たな記事を書いていこうと思います。 これまでは核酸医薬のアンチセンスについて、 …

また大分時間が空いてしまいすみません。 今回は、脊髄性筋委縮症（SMA）に対するスプライシング制御型アンチセンスについて紹介します。 脊髄性筋委縮症（SMA）は筋力の低下や筋肉の委縮が進行していく疾患 …

これまで2回にわたりスプライシングの基本的な内容について説明してきましたが、それを踏まえてスプライシング制御型アンチセンスの話に入っていきます。 今回は、筋ジストロフィーに対するスプライシング制御型ア …

大分時間が空いてしまい、すみません。 今回は、スプライシング異常と疾患についてです。 本題に入る前に、遺伝子変異について説明します。 遺伝子であるDNAはタンパク質の設計図であり、A、T、G、Cの4つ …

今回からスプライシング制御型アンチセンスの話に入っていきます。 アンチセンスの前に、まずは「スプライシング」の全体的な話をしていきたいと思います。 （スプライシングはRNAの一般的な話ですので[★★] …